Un essai clinique du groupe pharmaceutique américain Vertex Pharmaceutical, publié mercredi dans le New England Journal of Medicine, marque une avancée importante dans la lutte contre la mucoviscidose qui touche les voies respiratoires et détruit les fonctions pulmonaires.
Les résultats très positifs d’un essai clinique du groupe pharmaceutique américain Vertex Pharmaceutical montrent qu’on peut s’attaquer à la cause de la mucoviscidose chez certains enfants.
La prise en charge symptomatique de la mucoviscidose améliore la qualité de vie et le pronostic des patients. Le nouveau traitement permettrait de corriger un défaut basique à l’origine de la mucoviscidose. C’est une avancée significative dans la lutte contre la maladie.
Plus de 6000 personnes sont atteintes de la mucoviscidose en France. L’Ivacaftor est un médicament qui permet d’améliorer de façon durable les fonctions pulmonaires des personnes atteintes de la mucoviscidose.
L’étude réalisée durant 48 semaines sur 161 enfants de 12 ans porteurs d’une mutation génétique dite G551D montre que ce nouveau traitement améliorerait les fonctions pulmonaires des malades et leur permettrait de prendre du poids.
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